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Wissenschaftler haben die Crispr-Genbearbeitung eingesetzt, um Patienten mit einer schwächenden erblichen Schwellungsstörung zu behandeln, was die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass die bahnbrechende Technik in der Lage sein wird, ein breites Spektrum von Krankheiten zu bekämpfen.
Die klinische Phase-1-Studie ergab, dass eine Dosis des Mittels bei einer kleinen Gruppe von Patienten aus dem Vereinigten Königreich, den Niederlanden und Neuseeland zu einer enormen Verringerung der Angioödem-Anfälle führte ein Artikel veröffentlicht am Mittwoch im New England Journal of Medicine.
Der gemeldete Erfolg unterstreicht die schnell wachsenden Anwendungen der Gentherapie im Gesundheitswesen, nachdem britische und US-Regulierungsbehörden Ende letzten Jahres Medikamente auf Basis der Crispr-Technologie zugelassen hatten.
„Es sieht so aus, als würde die Einzeldosisbehandlung eine dauerhafte Heilung für die sehr behindernden Symptome meiner Patienten mit hereditärem Angioödem ermöglichen“, sagte Hilary Longhurst, Hauptforscherin der Arbeit und klinische Immunologin am Auckland City Hospital. „Außerdem gibt es natürlich ein großes Potenzial für die Entwicklung ähnlicher . . . Behandlungen für andere genetische Störungen.“
Das hereditäre Angioödem löst lähmende Schwellungen aus, die zu Atembeschwerden führen und sogar tödlich enden können. Es handelt sich um eine seltene Erkrankung, von der schätzungsweise einer von 50.000 Menschen betroffen ist.
Die Behandlung zielte auf das KLKB1-Gen ab, das beim hereditären Angioödem eine entscheidende Rolle spielt. Das Gen produziert Plasma-Präkallikrein, eine Verbindung, von der angenommen wird, dass sie Teil des biochemischen Prozesses ist, der die Schwellungsattacken verursacht.
Die Studie ergab, dass die Gruppe von 10 Patienten nach Erhalt der Behandlung eine durchschnittliche Reduzierung der Anfälle um 95 Prozent verzeichnete. Sie werden nun 15 Jahre lang beobachtet, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie zu beurteilen, die voraussichtlich noch in diesem Jahr zu Ergebnissen klinischer Phase-2-Studien führen wird.
Die bisherigen Ergebnisse deuteten darauf hin, dass die neue Behandlung „sicher und gut“ sei, sagte Sorena Kiani, beratende Immunologin am Londoner Royal Free Hospital, die anmerkte, dass die Studie klein sei und die langfristigen Auswirkungen beobachtet werden müssten. Gentherapie sei eine „unglaubliche Technologie“, die versprach, bei der Behandlung verschiedener lebensbedrohlicher Erkrankungen zu helfen, sagte Kiani, der nicht an der Studie beteiligt war.
Intellia Therapeutics, ein US-amerikanisches Genom-Editierungsunternehmen, das die Behandlung von Angioödemen entwickelt, sagte, die neuesten Ergebnisse seien „sehr ermutigend“. Die Studie lieferte weitere Beweise für die „immensen potenziellen Auswirkungen“, die Gen-Editing-Plattformen auf die menschliche Gesundheit haben könnten, sagte John Leonard, Präsident und CEO von Intellia.
Intellia hat bereits mit klinischen Phase-3-Studien für eine Therapie gegen eine Krankheit namens ATTR-Amyloidose begonnen, bei der eine genetische Mutation dazu führt, dass die Leber beschädigte Proteine produziert.
Andere Unternehmen entwickeln Therapien auf Basis von Crispr, das auf dem bakteriellen Immunsystem basiert. Die Technologie wurde 2012 von Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier entdeckt, die für ihre Arbeit 2020 einen Nobelpreis erhielten. Charpentier gründete 2013 Crispr Therapeutics, ein an der Nasdaq notiertes Unternehmen, um die Entwicklung der Genbearbeitung zur Behandlung von Krankheiten voranzutreiben.
Im November genehmigte Großbritannien als erstes Land eine auf Crispr basierende Behandlung gegen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie. Im Dezember genehmigte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration zwei Gentherapien zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellenanämie.