Die US-Aufsichtsbehörden haben zum ersten Mal eine aus menschlichen Fäkalien gewonnene Pille zugelassen, von der eine Studie im Spätstadium gezeigt hat, dass sie das Wiederauftreten der potenziell tödlichen Darminfektion C. difficile bei Erwachsenen reduzieren kann.
Die orale Therapie namens Vowst wurde von Seres entwickelt, einem in Boston ansässigen Unternehmen, das vom globalen Lebensmittelriesen Nestlé und dem US-amerikanischen Biotech-Inkubator Flagship Pioneering hinter dem Impfstoffhersteller Moderna unterstützt wird.
Es gehört zu einer neuen Klasse sogenannter Mikrobiom-Therapeutika, die darauf abzielen, das Gleichgewicht lebender Bakterien im Darm der Patienten wiederherzustellen, um ihr Immunsystem zu stärken und Infektionen vorzubeugen.
C. difficile ist ein arzneimittelresistenter Superbug, der in den USA jedes Jahr für fast 30.000 Todesfälle verantwortlich ist und das Gesundheitssystem des Landes mehr als 4,8 Milliarden US-Dollar kostet. Einer von sechs Patienten mit einer Infektion bekommt innerhalb von acht Wochen eine weitere, eine Erkrankung, die als rezidivierendes C. difficile bekannt ist. nach an die Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten.
Seres sagte, die Zulassung der ersten oralen Mikrobiota-Therapie durch die US-amerikanische Food and Drug Administration würde Patienten ein neues Mittel zur Bekämpfung von C. difficile-Infektionen bieten, die Entzündungen des Dickdarms und Durchfall verursachen.
Das Unternehmen sagte, die Zulassung habe die Technologieplattform validiert, die es zur Entwicklung anderer Mikrobiomtherapien verwendet, darunter eine, die darauf abzielt, Infektionen bei Patienten zu verhindern, die sich einer Stammzelltransplantation unterziehen.
Eric Shaff, CEO von Seres, sagte, dass die Therapie den Beginn einer neuen Ära für einen Mikrobiomsektor markiert, der das Interesse von Investoren, Ärzten und Unternehmen weckt.
„Das ist eine Technologie, die jetzt da ist. Und ich denke, für uns könnte es ein Wendepunkt für eine ganz neue Art der Behandlung von Patienten sein“, sagte er.
C. difficile ist eine bakterielle Infektion, die mit Antibiotika behandelt wird. Die Verwendung dieser Medikamente kann jedoch einen großen Teil der Mikroben im menschlichen Mikrobiom ausschalten, die die Verdauung und die Immunantwort unterstützen, wodurch die Menschen anfällig für eine erneute Infektion werden.
Stuhltransplantationen mit dem Stuhl eines gesunden Spenders sind in den letzten zehn Jahren zu einer zunehmend verbreiteten Therapie geworden, obwohl sie weitgehend unreguliert sind und bei einigen Gelegenheiten zu Sicherheitswarnungen der FDA geführt haben.
Diese werden typischerweise über einen Einlauf verabreicht, obwohl eine kleine Anzahl von Gesundheitszentren die Therapie auf Untersuchungsbasis in Tablettenform anbietet.
Im November gab die FDA ihr erstes grünes Licht für eine Stuhltransplantationstherapie, als sie Rebyota genehmigte, ein vom Schweizer Pharmaunternehmen Ferring entwickeltes Produkt, das auch gegen C. difficile gerichtet ist. Das Produkt wird aus dem Stuhl eines qualifizierten Spenders hergestellt und im Gegensatz zu der von Seres entwickelten Pille rektal über ein Stuhltransplantat verabreicht.
Joseph Thome, Analyst bei Cowen, sagte, die von Seres entwickelte orale Therapie sei bequemer zu verabreichen als Rebyota.
„Die Seres-Therapie könnte wirklich groß sein – die Berater, mit denen wir sprechen, schätzen etwa 150.000 wiederkehrende Infektionen mit C. difficile im Jahr 2023“, sagte Thome und fügte hinzu, dass Vowst in den USA einen Spitzenumsatz von 850 Millionen US-Dollar pro Jahr erzielen könnte.
Vowst wird hergestellt, indem menschliche Fäkalien mit Ethanol behandelt werden, ein Prozess, der viele der Viren und Bakterien abtötet, die Infektionen verursachen können. Aber es hinterlässt Sporen, die von einer Bakterienart namens Firmicutes produziert werden, die mit C. difficile-Bakterien im Darm konkurrieren und es ihnen erschweren, sich zu vermehren und Toxine freizusetzen, die Durchfall und Entzündungen auslösen.
Eine Studie im Spätstadium zeigte, dass Vowst das Wiederauftreten von C. difficile reduzierte, wobei 88 Prozent der Personen nach acht Wochen frei von einer erneuten Infektion waren, verglichen mit 60 Prozent der Teilnehmer, die Placebo erhielten.
Alexander Khoruts, Professor für Medizin an der Medizinischen Fakultät der Universität von Minnesota, sagte, dass die Zulassung der Seres-Pille nach einem Jahrzehnt des Hypes um das Potenzial der Mikrobiommedizin den Beginn einer neuen Klasse von Therapeutika markieren könnte.
Aber er sagte, dass viel Nachforschung erforderlich ist, um zu beweisen, dass die Pille in einer realen Umgebung funktioniert und mit der Wirksamkeit von Alternativen mithalten kann.
Khoruts sagte: „Es ist die weltweit erste von der FDA zugelassene Poop-Pille. Es kann jedoch immer noch Potenzial für gemeinnützige, kostengünstigere Alternativen geben. Wichtig ist, dass noch Forschung betrieben werden muss, um die Leistung aller auf Mikrobiota basierenden Produkte langfristig zu verstehen.“
Nestlé Health Science, eine auf Lebensmittelernährung spezialisierte Einheit von Nestlé, die eine 6-prozentige Beteiligung an Seres besitzt, hat vereinbart, die neue Therapie in den USA und Kanada gemeinsam zu vermarkten. Nestlé wird nach der FDA-Zulassung eine Meilensteinzahlung in Höhe von 125 Millionen US-Dollar an Seres leisten, und die Unternehmen werden die Gewinne aus dem Medikament zu gleichen Teilen teilen.