Die Medizin steht an der Schwelle zu einer Ära ultrapräziser genetischer Behandlungen, aber es sind dringende Maßnahmen erforderlich, um die „extrem hohen“ Kosten zu senken, sagten Experten auf einer globalen Konferenz zur Bearbeitung des menschlichen Genoms.
Klinische Studien mit neuartigen Technologien wie Crispr sind bemerkenswert vielversprechend bei der Behandlung einer Reihe von zuvor unheilbaren Krankheiten, sagten Forscher auf dem International Summit on Human Genome Editing. Der Gipfel wurde von der UK Royal Society and Academy of Medical Sciences, der US National Academy of Sciences und der World Academy of Sciences einberufen.
Aber das Organisationskomitee der Konferenz sagte am Ende des dreitägigen Treffens am Mittwoch: „Ein globales Engagement für einen erschwinglichen und gerechten Zugang zu diesen Behandlungen ist dringend erforderlich.“
Im Gegensatz zum letzten Genome Editing Summit im Jahr 2018, der von der umstrittenen Enthüllung verfolgt wurde, dass He Jiankui vererbbare Mutationen in der DNA von drei Embryonen in China vorgenommen hatte, widmete die Veranstaltung in London der „somatischen Gentherapie“, die dem Einzelnen zugute kommt, mehr Aufmerksamkeit Patienten, werden aber nicht an zukünftige Generationen weitergegeben.
„Es gab erstaunliche Fortschritte bei der somatischen Gentherapie mittels Genom-Editierung – in der Wissenschaft, in der Anzahl der beginnenden klinischen Studien und in der Begeisterung, die wir gesehen haben“, sagte Robin Lovell-Badge, Vorsitzender des Gipfels.
Timothy Hunt, Geschäftsführer der Alliance for Regenerative Medicine, die Entwickler von Zell- und Gentherapien vertritt, sagte: „Es gibt weltweit etwa 130 klinische Studien, um die Gen-Editing-Technologie zu testen, um sowohl seltene als auch weit verbreitete Krankheiten dauerhaft zu behandeln und möglicherweise zu heilen – und beeindruckende acht Versuche in Phase 3.“
Die Regulierungsbehörden in den USA, der EU und Großbritannien werden voraussichtlich in diesem Jahr die erste Therapie auf der Grundlage von Crispr, der am weitesten verbreiteten Genom-Editierungstechnologie, zulassen. Das von Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics aus den USA entwickelte Produkt korrigiert den Gendefekt, der die Sichelzellenanämie, eine Blutkrankheit, verursacht.
Aber diese Behandlungen werfen ihre eigenen ethischen Fragen auf, hörte die Konferenz. „Das Problem ist das der Gleichheit und Gerechtigkeit“, sagte Lovell-Badge. „Die Preise sind so hoch, dass es schwierig sein wird, Teile der Welt zu erreichen, in denen viele Menschen an genetischen Krankheiten leiden.“
Für keine der bevorstehenden Therapien auf der Grundlage der Genom-Editierung wurden noch Preise bekannt gegeben, aber Analysten erwarten, dass sie 2 Millionen US-Dollar oder mehr pro Patient kosten werden.
Auf der Konferenz wurde auch über „Genombearbeitung der menschlichen Keimbahn“ diskutiert, bei der genetische Veränderungen in frühen Embryonen vorgenommen werden, die alle Zellen einschließlich Spermien und Eizellen betreffen, wie in Hes unüberlegtem und verfrühtem Experiment vor fünf Jahren.
Seitdem ist niemand bekannt, der etwas Ähnliches versucht hat. Wissenschaftler auf der Londoner Konferenz sagten: „Heritable Human Genome Editing bleibt inakzeptabel“ wegen der Risiken sowie ethischer Zweifel hinsichtlich der Einführung von Mutationen, die an zukünftige Generationen weitergegeben würden.
Sie sagten jedoch, dass die Grundlagenforschung unter Verwendung der Genombearbeitung menschlicher Embryonen fortgesetzt werden sollte, da sie wertvolle wissenschaftliche Erkenntnisse liefert und Informationen darüber liefert, wie die Technologie sicher verwendet werden kann, um genetische Fehler in Zukunft zu korrigieren.