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Das Vereinigte Königreich hat als erstes Land der Welt eine Therapie zugelassen, die auf der Bearbeitung des Crispr-Gens basiert, wobei die Regulierungsbehörde eine Behandlung für Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie zugelassen hat.
Die Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte hat die Therapie namens Casgevy zugelassen, die von Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics entwickelt wurde. Das Medikament könnte als Ersatz für Knochenmarktransplantationen eingesetzt werden.
Crispr ist ein flexibles und effizientes Tool zur Genbearbeitung, das auf dem bakteriellen Immunsystem basiert. Die Wissenschaftler Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier entdeckten Crispr im Jahr 2012 und erhielten dafür im Jahr 2020 den Nobelpreis.