Relevante und nachhaltige Vorteile im Laufe der Zeit
„Mit dem gleichen Ziel“, erklärt er Franco Locatelli, verantwortlich für den Bereich Onkohämatologie und Zell- und Gentherapie des Bambino Gesù und ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Katholischen Universität Rom – wir übersetzen den gleichen gentherapeutischen Ansatz aus dem Kontext neoplastischer Erkrankungen (Leukämie und Lymphom) auf a Kontext der Pathologie nicht neoplastisch, sondern bei dem die Elemente, die den Schaden verursachen, die B-Lymphozyten sind, die CD19 exprimieren. Alle drei behandelten Patienten erlebten im Laufe der Zeit „relevante und nachhaltige Vorteile“. „Einige Monate nach der Behandlung mit Car-T-Zellen befinden sich die Patienten im Einklang mit den in der Literatur beschriebenen Befunden bei erwachsenen Patienten in Remission und nehmen keine immunsuppressiven Medikamente mehr ein“, berichten sie vom IRCCS.
Die Empfänger der Behandlung
Die erste Patientin, ein 17-jähriges Mädchen aus Messina, das an Lupus leidet, ist nach der Infusion von Car-T-Zellen nun fast neun Monate alt. Der zweite Patient, ein 12-jähriger Ukrainer mit Dermatomyositis, befindet sich seit sieben Monaten in Behandlung. Vor dem Krieg wurde er in der ukrainischen Hauptstadt verfolgt, dann nach Ungarn und schließlich nach Italien nach Bambino Gesù überstellt, wo er von der Car-T-Therapie profitieren konnte. Die dritte Patientin, ein 18-jähriges römisches Mädchen, das ebenfalls an Lupus leidet (eine Pathologie, die bei Frauen viel häufiger vorkommt als bei Männern), befindet sich etwa zwei Monate nach der Behandlung. Sie war 6 Monate am Stück im Krankenhaus, war auf Sauerstoff angewiesen, musste mehrmals auf der Intensivstation assistiert werden, mit erheblichen Nebenwirkungen aufgrund von Kortisontherapien. Heute ist er bei guter Allgemeingesundheit zu Hause.
Auf dem Weg zu klinischen Studien mit größeren Zahlen
„Das sind absolut relevante Daten“, sagt er Fabrizio De Benedetti, verantwortlich für den Forschungsbereich Immunologie, Rheumatologie und Infektionskrankheiten des Jesuskindes. „Alle drei Patienten hatten auf aggressive immunsuppressive Therapien, die aufgrund der Schwere ihrer Erkrankung notwendig waren, unbefriedigend reagiert und gleichzeitig wichtige Wirkungen entwickelt.“ Sicherheiten. Die mit Car-T-Zellen erzielten Ergebnisse – so der Spezialist – ermutigen uns, die Richtung einer klinischen Studie fortzusetzen, die eine größere Anzahl pädiatrischer Patienten umfassen könnte, die an verschiedenen Autoimmunerkrankungen leiden, bei denen Lymphozyten eine grundlegende Rolle bei der Entwicklung B spielen.
Gentherapie eine einzigartige Chance
„Gentherapie – erklärt der Präsident des Krankenhauses Bambino Gesù, Tiziano Onesti – stellt eine einzigartige Herausforderung und Chance für die globalen Gesundheitssysteme dar. Es ermöglicht uns, Patienten, die bis vor Kurzem hoffnungslos waren, konkrete Antworten zu geben und genetische Krankheiten und schwerwiegende klinische Erkrankungen individuell und gezielt anzugehen. Darüber hinaus verspricht die Gentherapie, Patienten von chronischen Erkrankungen zu befreien, ihre Lebensqualität zu verbessern und die mit der Behandlung chronischer Krankheiten verbundenen langfristigen Kosten zu senken. Diese medizinische Revolution bietet daher nicht nur Hoffnung und Heilung, sondern auch die Möglichkeit, die Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme zu stärken, Ressourcen freizusetzen, um die allgemeine Gesundheit zu verbessern und weitere medizinische Entdeckungen zu fördern.“
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