Eisai hat gewarnt, dass die obligatorische Datenerfassung durch US-Gesundheitsbehörden den Patientenzugang zur neuen Alzheimer-Behandlung des japanischen Arzneimittelherstellers einschränken könnte.
Das Unternehmen sagte, eine Entscheidung der Centers for Medicare and Medicaid Services, die finanzielle Unterstützung für Leqembi auf Alzheimer-Patienten zu beschränken, deren Ärzte an einer Datenbank einer Gesundheitsbehörde teilnehmen, könnte „unbeabsichtigte Folgen“ haben.
CMS sagte, die Datenbank, auch Register genannt, werde Beweise darüber sammeln, wie das Medikament in der Praxis wirkt, und sie Forschern zur Verfügung stellen, um Studien über Leqembi und ähnliche Medikamente durchzuführen.
Es ist das erste Mal, dass Medicare – das staatliche Gesundheitssystem der USA für Menschen über 65 – eine solche Datenerfassungspflicht für ein Medikament vorschreibt, das von den Aufsichtsbehörden als sicher und wirksam erachtet wird.
Eisai sagte, es sei besorgt, dass das Register die Abdeckung einiger Personengruppen behindern könnte, die nicht teilnehmen wollten, und stellte Fragen zur Fairness. Das Unternehmen sagte, es werde die Einzelheiten des Registers abwarten, bevor es die Ausgabenpläne zur Unterstützung der Markteinführung des Medikaments finalisiert.
„Es gibt einen Unterschied zwischen dem Sammeln realer Beweise, um mehr zu verstehen [about the drug] im Gegensatz dazu, eine Erstattung auf der Grundlage der Teilnahme an dieser realen Datenerfassung vorzuschreiben“, sagte Ivan Cheung, US-Geschäftsführer von Eisai, in einem Interview.
„Es gibt Leute, die wollen aus irgendeinem Grund einfach nicht mitmachen. Es ist ein freies Land, oder?“
Leqembi, das gemeinsam von Eisai und dem US-amerikanischen Biotech-Unternehmen Biogen entwickelt wurde, ist auf dem besten Weg, das erste Alzheimer-Medikament zu werden, das das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen kann, und die traditionelle Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration zu erhalten.
Diesen Monat empfahl ein Gremium externer Experten der FDA die Zulassung des Medikaments, eine Entscheidung, die in der Regel dazu führen würde, dass Medicare die Behandlung für alle Patienten über 65 übernimmt. Die Erstattung durch das staatliche Gesundheitssystem ist entscheidend, um den Zugang der Patienten zu Leqembi zu verbessern. Das kostet 26.500 US-Dollar pro Jahr und zielt auf eine Krankheit ab, die hauptsächlich ältere Menschen betrifft.
Bei der neuen Generation von Alzheimer-Medikamenten, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen, indem sie die Bildung klebriger Amyloid-Plaques im Gehirn reduzieren, geht CMS jedoch vorsichtig vor.
Letztes Jahr verhängte die Behörde noch strengere Beschränkungen für Aduhelm von Biogen und andere amyloidreduzierende Medikamente, die im Rahmen eines beschleunigten Verfahrens, der beschleunigten Zulassung, grünes Licht erhielten.
Diese Entscheidung beschränkte die Erstattung auf Patienten, die an einer klinischen Studie mit dem Medikament teilnahmen, und veranlasste Biogen, die Einführung von Aduhelm einzustellen. Damals verwies CMS auf das „Schadenspotenzial“ des Medikaments, das von Kopfschmerzen bis hin zu Hirnblutungen reichte, sowie auf Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit des Arzneimittels für Patienten.
Eisai, das im Januar die beschleunigte Zulassung für Leqembi erhielt, gab an, dass das Medikament aufgrund dieser Anforderung, die die Erstattung an die Teilnahme an einer klinischen Studie knüpft, derzeit nicht viele Patienten einnehmen.
Einige Forscher haben gewarnt, dass die Medikamente eine große finanzielle Belastung für Medicare darstellen werden lernen Eine in JAMA Internal Medicine veröffentlichte Studie schätzt, dass Leqembi das Programm mehr als 5 Milliarden US-Dollar pro Jahr kosten könnte. Sie fragen sich, ob die Wirksamkeit von Leqembi – es verlangsamte in einer Studie im Spätstadium den kognitiven Abbau bei Alzheimer-Patienten im Frühstadium im Vergleich zu Placebo um 27 Prozent – den hohen Preis und das Risiko von Nebenwirkungen rechtfertigt.
Doch Patientenvertretungen haben die Entscheidung von CMS, die Erstattung von Medikamenten einzuschränken, scharf kritisiert, nachdem die FDA sowohl im Rahmen ihres beschleunigten Zulassungsverfahrens als auch im Rahmen des traditionellen Verfahrens grünes Licht gegeben hatte.
John Dwyer, Präsident der Global Alzheimer’s Platform Foundation, sagte, die Verpflichtung zur Teilnahme an einem Register für den Zugang zu einem zugelassenen Medikament sei für Ärzte und Patienten „beispiellos und inakzeptabel“.
Er sagte, dass die CMS-Entscheidung den Zugang für einige Alzheimer-Patienten in ländlichen Gebieten oder für diejenigen, die keinen Gesundheitsdienstleister haben, der für die elektronische Dateneingabe ausgestattet ist, einschränken könnte.
Der konkurrierende Arzneimittelhersteller Eli Lilly, der ein ähnliches Alzheimer-Medikament entwickelt, hat CMS ebenfalls dafür kritisiert, dass es die Erstattung an ein Register knüpft.
Wall-Street-Analysten sagten, dass die Registrierungspflicht die Einführung von Leqembi kurzfristig verzögern könnte, da sie von Ärzten verlangen würde, sich für ein „CMS-unterstütztes Portal“ anzumelden, dass dies jedoch auf längere Sicht keine große Herausforderung darstelle.
„Wir gehen davon aus, dass die anhaltende Registrierungspflicht (gepaart mit dem zuvor erwarteten Aufbau der Infrastruktur/Schulung der verschreibenden Ärzte) die anfängliche Akzeptanz dieser Kategorie wahrscheinlich verlangsamen wird. Unsere längerfristigen Erwartungen für den Markt bleiben unverändert“, sagte JPMorgan, das prognostiziert, dass die neue Klasse von Anti-Amyloid-Medikamenten einen Spitzenumsatz von 25 Milliarden US-Dollar generieren könnte.
CMS sagte in einer Erklärung, dass es sich dafür einsetzt, Menschen dabei zu helfen, rechtzeitig Zugang zu innovativen Behandlungen zu erhalten, die die Pflege und Ergebnisse der Alzheimer-Krankheit deutlich verbessern.